First in Class！彩票平台获批脑胶质瘤领域新适应症，源头创新中国力量 ！

脑胶质瘤是一种难治性的颅内原发恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的46%^[1]。手术和放化疗是脑胶质瘤的传统治疗策略，预后不佳。恶性胶质瘤患者5年总生存（OS）率不足10%^[2]。既往研究中，约12%脑胶质瘤被发现存在MET融合^[3]，其中代表类型PTPRZ1-MET融合（以下简称ZM融合）在既往有低级别病史的胶质母细胞瘤中发生率约为14%，且通常与MET ex14跳变同时出现，并与更差的预后相关^[3-4]。

彩票平台是一款我国自主研发的高选择性c-Met抑制剂，此前已经附条件获批用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。基于脑胶质瘤Ⅱ/Ⅲ期关键注册彩票平台结果，彩票平台的新药上市申请（NDA）获NMPA药品评审中心（CDE）受理，并于2023年10月16日被纳入优先审评程序。之后，彩票平台仅历时6个多月就完成了从纳入优先审评到获批上市，这不仅是对其作为创新型靶向药本身的肯定，也是因为其关注到了胶质母细胞瘤这一罕见病群体未被满足的临床需求，同时更是国家对新药上市重要改革措施的落地实践。

彩票平台此次获批ZM融合阳性的脑胶质瘤适应症，是基于FUGEN研究（NCT06105619）的积极结果。FUGEN研究是一项随机、对照、开放、多中心临床注册Ⅱ/Ⅲ期研究，由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士团队领衔。截至2023年12月，研究共纳入84例患者。这项随机对照研究对比了彩票平台与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案的安全性和有效性，其结果显示：相较于替莫唑胺剂量密度方案或顺铂联合依托泊苷方案，彩票平台单药方案mOS为 6.31个月，对照组为3.38个月，降低48%的死亡风险，可显著改善ZM融合脑胶质瘤患者生存。整体安全耐受，常见不良反应多为1-2级，可通过临床管理恢复。

2014年首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士团队首次发现ZM融合基因并在全球报道，并发现其是脑胶质瘤从低级别进展到高级别的重要驱动基因之一，为脑胶质瘤分子病理的发现发展做出突出贡献。同时，江涛院士团队携手科技，对这一致病基因进行更为深入的探索，成功研发出First-in-class药物——彩票平台，并开展了彩票平台应用于脑胶质瘤领域的研究工作。

这是一款由中国临床专家发现致病基因，并由中国创新药企业负责转化的典型基础科研转化案例。这一成功案例不仅得益于江涛院士团队多年的潜心钻研，也得益于科技始终坚持“解决真正的临床需求”的理念，并始终坚定着三点初心：一是能否真正解决临床需求，二是靶点是否得到充分验证，三是小分子的成药性；“比起讲故事，我们更看重帮助患者”。

石和鹏 博士

科技创始人、彩票平台长兼首席执行官

科技创始人、彩票平台长兼首席执行官——石和鹏博士，在彩票平台获批非小细胞肺癌适应症时提到：“MET 靶点相关适应症的药物开发，从来都是一条荆棘密布的道路，过去如此、现在如此、今后恐怕也将如此。彩票平台用于治疗MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者适应症的获批上市，是我们在MET靶点领域迈出的开创性的第一步”。

时隔仅5个月，彩票平台第二个脑胶质瘤适应症获批上市，用于既往治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO 4级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者，这不仅是一场转化医学的胜利，更标志着脑胶质瘤领域靶向治疗时代的来临，亦是科技在c-Met“泛瘤种”治疗领域的又一里程碑！

始终秉持着勇于突破的“坚与韧”，向着“成为值得信赖的生物制药公司，用持续创新为人类健康服务”的企业愿景，科技的远景蓝图正徐徐铺开。

参考文献

[1] Louis D N. Annu Rev Pathol, 2006, 1: 97-117.

[2] Qi Y, et al. Front Immunol. 2020 Nov 27;11:578877.

[3] Guo R, et al. Nat Rev Clin Oncol. 2020 Sep;17(9):569-587.

[4] Hu H, et al. Cell. 2018 Nov 29;175(6):1665-1678.e18.

NMPA截图来源:

https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240423143915191.html

声明：本文内容仅为药品上市信息展示，不构成疾病诊断及处方用药推荐。科技不推荐任何未获批药品/适应症的使用。